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¿Qué es la terapia genética?

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P: ¿Qué es la terapia genética ? ¿En qué se diferencia de las vacunas?

R: Las terapias genéticas tratan enfermedades utilizando herramientas genéticas. Las vacunas no cambian su ADN.

Por lo general, las terapias genéticas funcionan al realizar cambios duraderos en su ADN – el “libro de recetas” genético que prevea las instrucciones para crearlo a usted. Al contrario, las vacunas entregan una señal a corto plazo y luego esa señal desaparece. Ambas, las vacunas y la terapia genética , usan herramientas genéticas personalizadas para alcanzar sus metas.

La Dra. Chana Davis, científica con un doctorado en genética de la Universidad de Stanford en EE.UU. escribe con nosotros hoy para explicar porque no se debe preocupar que las vacunas cambien su ADN:

🧬 La idea de terapia genética ha existido desde los años 1960 cuando nos dimos cuenta de que muchas enfermedades eran causadas por mutaciones en genes individuales. En teoría, podemos curar estas enfermedades proporcionando a los pacientes una copia sana permanente de esos genes.

👩‍🔬 Esto es más fácil decirlo que hacerlo. Necesita introducir el código genético correcto en las células correctas (ojo, sangre, músculos, etc.) y hacerlo de una manera segura y duradera. Las terapias genéticas se basan en virus modificados para lograr esta hazaña porque son expertos en ingresar a nuestras células y pueden modificarse fácilmente para entregar el código genético deseado.

🌎 Hay alrededor de veinte terapias genéticas diferentes aprobadas en EE.UU. Tratan una amplia gama de enfermedades, incluyendo cánceres y enfermedades de un solo gen de la sangre, los ojos y los músculos. Estas terapias son el producto de más de cinco décadas de intensa investigación y ensayos clínicos. La primera terapia genética que entró en ensayos clínicos en humanos fue en la década de 1970.

🙏 Tenemos una deuda de gratitud con los pacientes que se ofrecieron como voluntarios para los primeros ensayos de terapia genética.

👩‍🍳 Las terapias genéticas son parte de dos categorías más amplias: En la terapia genética de reemplazo, los virus modificados entregan una copia de ADN nueva y saludable de un gene mutado; en la terapia genética “basada en células”, las células humanas se reprograman y se utilizan como soldados para tratar enfermedades como el cáncer. Se están desarrollando muchas más terapias genéticas, incluyendo estrategias novedosas como la edición de genes que pueden corregir directamente mutaciones en su “libro de recetas” de ADN.

🧰 ¿Cómo son diferentes las vacunas de la terapia genética? Ambas se basan en el conjunto de herramientas genéticas, pero utilizan diferentes herramientas para lograr diferentes objetivos. Las vacunas emiten una señal corta que enciende una alerta al sistema inmunológico para que pueda prepararse para combatir el virus que causa COVID-19 si se expone en el futuro. Y luego esta señal desaparece completamente.

🔬 Algunos desarrolladores de las vacunas contra COVID-19 utilizaron el ARNm como su herramienta genética de elección, porque desaparece en unos pocos días y nunca se acerca a su ADN. Otras vacunas utilizaron virus especializados (por ejemplo, adenovirus de chimpancé) diseñados para producir la pequeña señal que luego se despide (Johnson & Johnson, Sputnick V y Astrazeneca son ejemplos de este tipo de vacunas).

❗❗ Si bien el alcance y la definición de la terapia genética evolucionan constantemente, una cosa está clara: no tiene que preocuparse de que las vacunas cambien su ADN.

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Terapias genéticas

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